ag九游会官网VIP:回眸“十四五”｜满足临床急需药品：“天堑”变“通途”

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  中国食品药品网讯 （记者 王晓冬） 除夕夜，是中国人一年中最重要的夜晚，年夜饭是这晚的重头戏。

  手机铃声响得那么巧，“不早不晚，就在热气腾腾的年夜饭已摆上桌面，全家正要举杯庆贺的时刻。”

  上药集团科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司（以下简称上药科园贸易）对外事务部总经理胡晓霞看了看电子设备屏幕，来电对方是首都医科大学附属北京儿童医院药学部主任郭鹏。

  “十四五”期间，临床急需的短缺药品、罕见病治疗药品提速进入医院，以往不可及的“天堑”正在变成“通途”。

  2024年，旅居英国的一位小华侨在家人陪伴下，漂洋过海，来到北京儿童医院，寻求一款尚未在英国上市的药品伏索利肽，这是全球唯一治疗软骨发育不全症儿童患者的药品。

  该药于2021年被美国FDA批准上市。2022年，位于海南博鳌的瑞金医院海南医院受益乐城国际医疗旅游先行区优惠政策，引进该药，该药落地当天就有5名中国患儿受益。

  2023年11月18日，国务院批复《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》，支持在京建立临床急需进口药械审批绿色通道、在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区。从此，临床急需药品患者、罕见病患者用药多了一个新选择——到北京去，小华侨就是因此而来。

  英国患者到中国寻找全球唯一的创新药，这在以前是不可想象的事情，那时是中国患者到国外找药。

  如果没有北京先行区政策，还有一些更特殊的患者——受身体条件所限、不能乘坐飞机，无法长途跋涉前往海南，只能任疾病折磨。

  可是，医院要怎么准备申请资料？重点做好哪些工作，提高申报质量？这一切尚在摸索阶段。

  除夕夜的寒风掠过北京夜空，温暖最先在北京儿童医院、上药科园贸易与北京市药监局之间传递。

  为指导医疗机构规范开展申报工作，提高申报资料质量，提升申报质效，北京市药监局组织起草了《临床急需临时进口药品申请材料撰写说明》，其要求之详细、严谨，从以下几个条款就可以感觉到：医疗机构应建立临床急需药品进口管理制度，内容应包括内部职责分工、临床急需药品认定、审核、上报、流通、使用、追溯、药物警戒、药品应急预案……有的撰写说明后面还配有模板，方便医疗机构填写规范。目的只有一个，要让患儿用得上药，还要保障患儿用药安全。

  2024年4月11日，北京儿童医院开出第一针伏索利肽的处方，连夜赶来的山东一对双胞胎当天用上药品。

  伏索利肽在北京能紧急进口的消息迅速传出，安徽的患儿来了，吉林的患儿来了，江苏的患儿也来了，甚至马来西亚的患儿也来了……

  北京市药监局会同北京市卫生健康委、北京海关等部门，在国家药监局、国家卫生健康委的全力支持下，出台了《北京市促进临床急需药械进口工作实施方案（试行）》《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》（以下简称《方案》），这两份重要文件推动临床急需药品进口呈井喷状。

  截至2025年10月27日，仅北京儿童医院就申请5次临时进口伏索利肽，累计达6490支。因为有了可及的药品，来自16个省份、以往没有被看到的罕见病患儿陆续“被看见”，也展示了罕见病药品在中国的巨大市场潜力，给予了众多境外供应商在中国开展罕见病药品先行先试的信心。如今，北京市已累计获批临时进口药品品规26个，其中近一年内推动23个品规获批，是过去5年获批总量的近8倍，惠及4900多名患者，北京先行区模式的辐射力与影响力日益深远。

  为最弱势的群体制定特殊政策，解决绝大多数人一生遇不到的“罕见”问题，映射出一个政府、一个国家最隐蔽处的温暖。

  2025年，北京大学肿瘤医院（以下简称北肿）药物临床试验机构办公室主任江旻遇到一件烦心事，为一款全世界创新药开展临床试验的入组患者已经备好，伦理委员会全部审核完毕，天竺海关也做好了进口试验药品的准备，美国企业的试验药品还没有运进中国口岸。

  “中国效率太快了，这得益于药监部门出台的好政策。以往一款新药启动临床试验的环节较多，协同难度大。如今在北京市药监局提前介入，实行‘一企一策’的帮扶政策下，所有问题在拿到批件之前就解决了，效率得到了很大的提高。”

  百济神州的两个成功出海药品——泽布替尼与替雷利珠单抗，诺诚健华海外授权交易额最大的产品奥布替尼，其临床试验都是由北肿牵头完成。美国FDA曾经到医院核查，北肿以“零缺陷”完美通过。“北肿只有800多张床位，是全国同类肿瘤医院中最小的，却是亚太地区牵头完成临床试验最多的。”北肿医院副院长宋玉琴说起这事，特别骄傲。

  “中国企业原创的全世界创新药，在国际多中心临床试验布局中，有着中国医院的身影，这为国外监督管理的机构重新认识中国临床试验机构创造了机会。高质量的临床试验，也带动跨国药企愿意把国际多中心临床试验布局在中国，阿斯利康、礼来、辉瑞、拜耳等跨国药企干脆把研发中心放在了北京，这对中国患者是个好消息。”北京市药监局药品注册管理处唐若玮说道。

  “以往中国患者服用的几乎是世界上最贵的创新药，如今医保政策加持下，能服用到最便宜的创新药。尽管我们机构办公室只有10多人，承担1200多项临床试验，很忙也很自豪。” 江旻说。

  “十四五”以来，患者服用创新药的机会慢慢的变多，但医药市场的主力军是仿制药，医保资金的大头也是为仿制药买单，这考验中国药企的仿制能力。

  “卡左双多巴缓释片，这药太熟悉了，它一直‘霸榜’在我们神经内科10年来短缺药品名单上。”首都医科大学附属北京天坛医院药学部副主任杨莉对此药念念不忘。

  “这是治疗帕金森病和帕金森综合征的复方制剂，一直由外企供应，10年来也一直供不应求，在黑市被炒到1000多元一盒。10年来，只要我们医院进了货，第二天甚至进货当天，恨不得全北京的患者家属都来开药，‘秒光’！看到那些没有开到药的患者家属失望的眼神，我的心里特别难受。”杨莉说道。

  “就在今年（2025年），我发现这款药一直能持续供应，再也没发生短缺情况，我替患者感谢我国仿制药企业。”

  当记者把感谢话语传递给石家庄四药有限公司（以下简称石四药）药物研究院副院长代军朋时，他很欣慰，研发此药的情景历历在目。

  此药立项于2019年，2024年才获批，中间经历的最大困难是，要与原研药的各项品质衡量准则完全一致，选择符合质量发展要求的核心辅料和满足缓释片生产的基本工艺要求的压片机都是一个艰难的过程。历经5年试验摸索，最终成为第一个拿到仿制药批件的企业。

  “患者长期有需求，我们肯定要保障供应。至于挂网价格，每盒30片49.5元，服用剂量是每天1-2片，每月费用肯定在100元以下。” 代军朋替患者算了算账。

  2025年5月，天坛医院还为一位异柠檬酸脱氢酶突变的脑胶质瘤手术患者开出全球最新创新药处方，此药于2024年被美国FDA批准上市，9个月后进入天坛医院，而以往流程需要几年时间。起飞于美国的航班带着此药于下午3点落地北京，第二天凌晨5点上药科园贸易的配送车辆已抵达天坛医院，中国效率有目共睹。

  中国以人民为中心，满足临床急需药品的路径慢慢的变多。有伏索利肽这样的原研外企，从临时进口到决定向中国递交注册资料，实现长期进口；有天坛医院这样的医疗机构，时刻关注国际最新研发成果，帮助中国患者“零时差”用上全球最新创新药；还有石四药这样的仿制药企业，努力研发大幅拉低原研药价格……

  上药科园贸易作为医院与药企、药监的桥梁，今天也成长为全国进口药品贸易有突出贡献的公司，并在跨国药企云集的进博会上闪亮登场。公司接触的罕见病患者慢慢的变多，参与志愿者服务的员工也慢慢变得多，他们利用周末休息时间，为罕见病患者进京寻医找药提供大量帮助。

  越来越温暖的阳光照射在急需救命药的患者身上，在“天堑”变“通途”的征程上，暖流在每个人心底流淌……返回搜狐，查看更加多